诺华的基因疗法Luxturna赢得CHMP肯定

2021-12-20 01:21:14 来源:

汉森制药该公司近来暗示，欧洲保健食品税务的人用保健食品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于化疗因RPE65性状性状引起的听力丧失采取了积极意见。Luxturna是首个AAV（腺相关HIV）交通运输的性状口服，用于矫正性状缺陷引起的视网膜水肿（IRD）的水肿。此疗法用AAV将健康的RPE65性状导入水肿体内，让水肿生成正常人功能的蛋白来提升听力。

CHMP的推荐得到了三项临床深入研究的可用性和有效性完整数据的支持，这些深入研究涉及由于RPE65性状的两个拷贝的性状引致的43例遗传疾病视网膜疾病水肿。在《医学杂志》刊出的III期深入研究完整数据中，通过双眼多光谱移动性测试（MLMT）来衡量从基线到一年的评分变化，结果证明，Luxturna与功能性听力的提升相关。汉森制药该公司首席执行官保罗·哈德森话说：“我们期望与欧洲保健食品税务合作，为那些面临这种遗传疾病视网膜疾病完全失明威胁的水肿缺少安全有效的化疗方案”。相比较的是，欧洲共同体关于批准Luxturna的最终决定预计将在预见两个月内完成。

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