视神经修复

视网膜损害时，听力才会受到很大的相当严重影响。不幸的是，虽然全球有数亿人患有视网膜双性恋，但以外还没有必要的病人机器。然而，随着体细胞才会上新科技的不断改进，上新工较强望修复视网膜。无论是通过培养上新细胞才会，然后将它们复刻到视网膜里面，还是通过从头开始构建整个视网膜，体细胞才会替代疗法再一增加视网膜双性恋症状的听力，还他们一个完整的世界。上新突破！体细胞才会修复视网膜体细胞才会替代疗法初见成效到以外为止，视网膜损伤已被证明是不可完胜的，但体细胞才会病人显然是以后听力的关键因素。人类从外界获得的信息里面有 80% 来自于瞳孔。对于一个年仅老年性白点双性恋（advanced age-related macular degeneration， AMD）症状来说，日常生活是非常艰难的。你可以尝试一下，瞳孔聚焦在远处，仅运用于周边动态来读该网站上的文字。晚期 AMD 症状看不到的三维都是相当严重扭曲的，或者听力里面心有大环纹，甚至不才会完成读到、厨师或驾驶等日常使命。即使勉强能看不到，也要动用好大臂力。由于 AMD 没有医治机器，症状要在模棱两可里面童年一生。AMD 是由视网膜（瞳孔后方的薄层许多组织，负责将光转化为操作者，然后由大脑转化为三维）弱化激起的一系列眼部营养不良里面最常见的一种。到 2020 年，全球约有 1.96 亿人将患有 AMD。此外，还有数百万人罕见的遗传病视网膜双性恋营养不良，例如视网膜色素双性恋——一系列首先相当严重影响周边听力的营养不良，常肇始幼年时期。鉴于视网膜双性恋极大地相当严重影响症状的生活品质，深入研究部门一直在尽力给定视网膜双性恋的主因，并探讨各种病人机器以期以后症状听力。最有希望的替代疗法是基于体细胞才会的几种潜在病人机器。体细胞才会较强全能性，能并存成各种细胞才会类别。以外几个激活自体体细胞才会以修复视网膜的机器现在开展了人体试验。今年 3 月，爱丁堡大学大学（University College London）和摩菲神经外科医院（Moorfields Eye Hospital）的深入研究部门共同开发开展的爱丁堡病人右眼项目（London Project to Cure Blindness）宣布了一项试验结果，该试验性两名 AMD 症状运用于了含有为基础自人体胚胎体细胞才会的视网膜细胞才会的生物工程太阳眼镜。该太阳眼镜是通过作用于体细胞才会并存成视网膜色素视网膜细胞才会而形成的。视网膜色素视网膜细胞才会是形成视网膜和循环系统之间界面的单层细胞才会，并且 AMD 症状的视网膜色素视网膜细胞才会存在相当严重损伤。然后，临床医生通过手术将太阳眼镜递送到症状视网膜的叶柄，希望这些心理健康的细胞才会能替换掉一部分损害的视网膜细胞才会。两名病人的手术均非常顺利，这与日本国的类似试验一样。然而，与日本国深入研究相异的是，爱丁堡项目的两位参与者都表示他们的听力停滞不前，其里面一位病人从依然不才会读到到每分钟能完成大约 80 字的读到。尽管这些试验规模太小而不才会得出关于体细胞才会替代疗法前提能必要病人 AMD 的确切得出结论，但这些见到为该领域注入了活力。随着干人体内上新科技的核心内容，深入研究部门不仅可以增加激活的细胞才会类别，而且可以构建整个功能性视网膜。这些系统可以视为口服见到和营养不良建模的坚实机器。在细胞才会组合而成和许多组织方面，深入研究部门现在构建了与人类视网膜较强惊人相似性的视网膜类器官。对于视网膜双性恋症状来说，未来开始变得更加完整。体细胞才会 - 视网膜生物化学听力障碍相当严重影响全球大约 2.85 亿人。由于瞳孔坐落于体表，动手术一般来说简单，神经外科深入研究属于推进创上新替代疗法的前沿。关于胚胎体细胞才会（embryonic stem cells， ESCs）和作用于多潜能体细胞才会（induced pluripotent stem cells， iPSCs）并存的革命性深入研究得出结论，体细胞才会可以并存为视网膜细胞才会和较强所有主要的视网膜细胞才会类别的可视化视网膜类器官。这些上新科技持续发展为模拟人类视网膜发育和营养不良，测试潜在的病人口服和开发细胞才会复刻病人提供了宝贵的机才会。抑制视网膜体细胞才会、胚胎体细胞才会和作用于多潜能体细胞才会如何并存成较强持续发展的视网膜细胞才会。症状 iPSC 为基础模型的发展使我们能够探讨遗传病视网膜营养不良的营养不良机制，以及针对特定基因氛围或细胞才会氛围测试替代疗法。我们运用于症状 iPSC 为基础的视网膜色素视网膜（retinal pigment epithelium， RPE）和视网膜类器官完成常见的 RP2 无意等位基因，激起 X 连锁视网膜色素双性恋，以测试亦同通读口服（translational read-through-inducing drugs， TRIDs）前提可以以后 RP2 蛋白质表达出来。一些免疫缺陷由无意等位基因激起，无意等位基因通常加剧翻译原定延后，转换成截短、无功能的蛋白质质，TRIDs 可以解除无意等位基因加剧的翻译停止，从而以后蛋白质质的催化。在 iPSC 为基础的 RPE 和视网膜类器官里面，TRID 以后了 RP2 蛋白质的催化，并不足以完胜判读到的细胞才会表型，这得出结论 TRIDs 可以应用于临床视网膜营养不良基因的专一性无意等位基因。CEP290 等位基因能激起纤毛病病症，同时也可激起 Leber 先天性黑蒙（Leber congenital amaurosis， LCA）。深度内含子等位基因是 LCA 的主要主因，它能焦虑除去碱基的抽出，加剧翻译的原定延后。基于 LCA 症状为基础的 iPSC 想得到的视网膜类器官，深入研究部门见到，最高水平的极度转录物，与光感受器并存和光感受器专一性碱基的补拍同时发生。这一得出结论，补拍的许多组织专一性歧异显然主导了营养不良的发生。反意寡核苷酸（antisense oligonucleotide， AON）口服能必要抑制除去碱基的抽出，并改善正常补拍。CEP290 蛋白质表达出来不足以挽救视网膜器官里面的纤毛。这些统计数据得出结论，AON 替代疗法显然是病人 CEP290-LCA 的简约选项，AON 替代疗法以外正属于 CEP290-LCA 的 1/ 2 期临床试验性。细胞才会背痛显然为晚期视网膜双性恋症状带来福音。晚期症状的光感受器、RPE 或视网膜神经节细胞才会（retinal ganglion cells， RGC）现在被窃。年龄相关性白点双性恋（Age-related macular degeneration， AMD）才会抑制 RPE 和里面心听力丧失，是加剧右眼的主要主因。深入研究部门在催化膜支架上开发了一种人源 ESC 为基础的 RPE 单层，作为复刻的 “太阳眼镜”，以替代被窃的 RPE 细胞才会。在此思路，他们建筑设计了 1 期临床试验，给两名患有急性湿性 AMD 的病人激活太阳眼镜，以检验这一程序的耐用性和近期。在复刻后 12 个月，有证据得出结论该太阳眼镜必要改善了两位病人的视网膜功能和听力。该深入研究初步得出得出结论了 ESC-RPE 贴剂作为 AMD 潜在病人的耐用性和近期。在晚期 AMD 以及遗传病视网膜营养不良里面，症状的光感受器被窃。以前深入研究现在得出结论，来自诱导许多组织的光感受器前体的复刻可以以后先天性静止状态性夜盲症（congenital stationary night blindness）模型人体内的动态功能。随着 3D 体细胞才会并存上新科技的全面性发展，深入研究部门用人类 ESC 也想得到了类似的结果，并将这些上新科技应用于病人晚期视网膜双性恋。在低等节肢动物里面，视网膜里面的米勒神经胶质细胞才会（Müller glial cells）较强体细胞才会特性，可以再造神经元。深入研究部门正在深入研究如何作用于人类视网膜里面的这些细胞才会完成抑制修复，使其视为神经保护因子，或产生上新的 RGC 以用于青光眼的复刻手术。这些深入研究证明了体细胞才会的简约性，以及复刻作为视网膜弱化时以后听力的病人策略的近期。在体细胞才会也显然视为基因编辑的复刻细胞才会举例来说的情况下，这些深入研究尤为重要。